Новости / Здоровье / Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом
30 января 2009, 08:09
Размер шрифта: А А А

Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом

Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом, генная терапия, ТКИД, аденозиндеаминазы, иммунодефицит, наследственность
Генная терапия помогла пациентам с редким наследственным иммунодефицитом

Генная терапия помогла пациентам с иммунодефицитом

Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), вызванного недостаточностью фермента аденозиндеаминазы, эффективна и не сопровождается серьезными долговременными побочными эффектами. К такому выводу пришла международная команда ученых по результатам наблюдений за пациентами, продолжавшихся в среднем в течение четырех лет.

ТКИД, вызванный дефицитом аденозиндеаминазы, — это тяжелое наследственное заболевание, связанное с дефектом гена, кодирующего фермент. В результате у пациентов развивается нарушение метаболизма пуринов, а также дефицит клеточного и гуморального иммунитета. Таким образом, больные оказываются беззащитными против инфекций.

Для лечения этого заболевания применяется трансплантация костного мозга, а также гормонзаместительная терапия. Генная терапия предусматривает введение недостающего гена с кроветворные стволовые клетки, полученные из костного мозга пациента. В дальнейшем эти клетки вводятся обратно пациенту.

В испытаниях, проведенных учеными под руководством Марии-Грации Ронкароло (Maria-Grazia Roncarolo), было задействовано десять детей в возрасте от семи месяцев до пяти лет. Все они плохо отвечали на традиционные методы лечения.

Спустя 1,8-8 лет после проведения генной терапии восемь из десяти детей смогли отказаться от гормонзаместительной терапии. В настоящее время у пятерых пациентов в крови сохраняется нормальный уровень Т-лейкоцитов, а у четверых – нормальная концентрация В-лейкоцитов, сообщили исследователи. Также у большинства детей, получавших генную терапию, отмечается ускорение психомоторного развития.

«Благодаря эффективной защите от инфекций и улучшению физического развития пациенты могут вести нормальный образ жизни», — заявили исследователи.

Что касается побочных эффектов лечения, то у нескольких пациентов отмечалась нейтропения (снижение содержания в крови нейтрофилов) и гипертензия. При этом не было зарегистрировано ни одного случая лейкоза. Ранее это тяжелое осложнение генной терапии было зафиксировано у четверти пациентов с другой разновидностью заболевания — X-сцепленной формой ТКИД. Подробный отчет о результатах исследования был опубликован в New England Journal of Medicine.

ВКонтакте Buzz Live journal Facebook Twitter

Нашли ошибку в тексте? Выделите ее мышкой и нажмите CTRL+Enter
Письмо редактору
Вы не авторизировались.
Если у вас уже есть учетная запись ВКурсе.ua, войдите или зарегистрируйтесь.
ваш коментарий:

Читайте также:

Для наследников второй очереди отменен налог

24 апреля 2017, 09:18

Изменен порядок налогообложения наследства

19 апреля 2017, 17:27

Накопительная система пенсий позволит передавать их в наследство детям, — Розенко

19 апреля 2017, 10:57

Вторая ступень родства: наследие и подарки не облагаются налогом

5 апреля 2017, 12:47

Последние новости за сегодня: